Autorisation temporaire d'utilisation

Une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) scindée en autorisation d'accès précoce et autorisation d'accès compassionnel (AAC) en juillet 2021, est une procédure française créée en 1986 et permettant à certaines catégories de malades d'utiliser des médicaments n'ayant pas encore été mis sur le marché. Le mécanisme est complété par des « recommandations temporaires d'utilisation » pour les spécialités bénéficiant d'une AMM mais pas encore d'une prise en charge de droit commun par l'assurance maladie. Elle est notamment destinée aux malades du cancer ou du SIDA en phase terminale, ou aux personnes atteintes de maladies rares, ainsi qu'aux spécialités considérées comme répondant à un besoin thérapeutique non couvert. Il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation : l'ATU nominative ou ATUn, délivrée pour un patient nommément désigné, délivrée par la cellule ATU de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) à la demande du médecin. Elle est accordée pour une durée limitée (1 jour à 1 an) éventuellement renouvelable. Jusqu'en 2019 la demande d'ATU nominative se faisait par l'intermédiaire du formulaire cerfa 10058*02 que le médecin transmettait à la pharmacie à usage intérieur de son établissement qui, après contrôle et validation de la demande, l'envoyait à l'ANSM qui donnait ensuite sa réponse : accord de l'ATU avec son numéro d'identification et la durée octroyée, demande de renseignements complémentaires avant nouvel examen de la demande, ou refus d'accorder l'ATU ; depuis la demande se fait par un système informatisé baptisé e-Saturne qui simplifie considérablement la démarche puisque l'accord de l'ANSM est obtenu automatiquement sous réserve que la demande respecte les conditions prévues par l'ANSM pour le médicament concerné l'ATU de cohorte, délivré pour un groupe de patients, délivrée par l'ANSM au fabricant du médicament à sa demande. C'est en général, pour un médicament, l'étape qui succède à une ATU nominative et précède l'autorisation de mise sur le marché.