Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.
Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.
Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Se penche sur les réseaux de régulation des gènes, les techniques ChIP-seq, l'interprétation des données du projet ENCODE et la modélisation de l'expression génique différentielle.
Explore la neurogénétique du XXIe siècle et les éléments constitutifs des gènes, mettant l'accent sur l'impact de l'environnement et de la génétique sur le développement neurologique.
Explore la médecine personnalisée, la thérapie génique, la technologie CRISPR, les stratégies d'édition de gènes et les implications éthiques de la génomique synthétique.
Explore l'impact de la variation réglementaire sur la médecine de précision, en se concentrant sur les SNP GWAS non codants et la variation de l'expression des gènes.
Explore les systèmes d'expression des protéines, la conception vectorielle et l'amélioration de la solubilité chez E. coli et d'autres systèmes communs.
Explore comment les réseaux de régulation génique encodent les changements dans le développement cellulaire et l'importance des interactions entre les différents réseaux de régulation.
Explore la conception et les applications des commutateurs d'ARN, en mettant l'accent sur les principes réglementaires d'ARN et les composants biomoléculaires conçus.
