Vecteur viralLes vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.
Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
Gene deliveryGene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.
Thérapie génique de la rétine humaineLa thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.
Virus adéno-associéthumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.
Expression génétiqueL'expression des gènes, encore appelée expression génique ou expression génétique, désigne l'ensemble des processus biochimiques par lesquels l'information héréditaire stockée dans un gène est lue pour aboutir à la fabrication de molécules qui auront un rôle actif dans le fonctionnement cellulaire, comme les protéines ou les ARN. Même si toutes les cellules d'un organisme partagent le même génome, certains gènes ne sont exprimés que dans certaines cellules, à certaines périodes de la vie de l'organisme ou sous certaines conditions.
Système nerveux périphériquethumb|upright=1.3|Schéma du système nerveux avec le système nerveux périphérique en bleu et le système nerveux central en rouge. Le système nerveux périphérique (SNP) est la partie du système nerveux formée des ganglions et des nerfs à l'extérieur du cerveau et de la moelle épinière. Sa fonction principale est de faire circuler l'information entre les organes et le système nerveux central (SNC). À l'inverse du SNC, le SNP n'est pas protégé par les os du crane et de la colonne ; il n'est pas non plus recouvert par la barrière hémato-encéphalique qui assure l'isolation du SNC.
BiolistiqueLa biolistique est une méthode de transfert direct de gène dans une cellule, afin de créer des organismes transgéniques. C'est la méthode de transfert direct la plus utilisée pour transformer des cellules végétales. Elle consiste à propulser le gène d'intérêt dans les cellules à l'aide d'un canon à ADN, ce qui modifiera l'ADN des cellules. Le terme biolistique dérive d'un jeu de mots avec le mot balistique et le mot biologie. On utilise des microbilles de métal enrobées d’ADN (billes d’or ou de tungstène d'un micromètre de diamètre).
Vector (molecular biology)In molecular cloning, a vector is any particle (e.g., plasmids, cosmids, Lambda phages) used as a vehicle to artificially carry a foreign nucleic sequence – usually DNA – into another cell, where it can be replicated and/or expressed. A vector containing foreign DNA is termed recombinant DNA. The four major types of vectors are plasmids, viral vectors, cosmids, and artificial chromosomes. Of these, the most commonly used vectors are plasmids. Common to all engineered vectors are an origin of replication, a multicloning site, and a selectable marker.
TransgèneUn transgène est la séquence isolée d'un gène, transférée d'un organisme à un autre, lors de la mise en œuvre de la transgenèse. Cette modification peut altérer le comportement génétique de l'organisme (p. ex. production d'une nouvelle protéine). En agronomie, on parle de gène d’intérêt permettant de faire exprimer à un organisme un caractère choisi ; par exemple, on peut chercher à rendre une plante résistante à un antibiotique ou à augmenter sa teneur en vitamines.
Système nerveux central250px|Le système nerveux central Central nervous system.svg Le système nerveux central (ou névraxe) - parfois désigné par son abréviation, SNC - est la partie du système nerveux comprenant l'encéphale et la moelle spinale. Le système nerveux central est ainsi nommé parce qu'il contient la majeure partie du système nerveux, mais aussi et surtout parce qu'il intègre les informations qu'il reçoit et coordonne ces signaux centraux pour influer sur l'activité de toutes les parties du corps des animaux bilatéralement symétriques (ou Bilateria ; ce sont tous les animaux multicellulaires, sauf les éponges et les animaux à symétrie radiale (ou radiata) tels que les méduses).
Moelle spinaleLa moelle spinale (selon la nouvelle nomenclature), ou moelle épinière (dans l’ancienne nomenclature), désigne la partie du système nerveux central qui prolonge la moelle allongée appartenant au tronc cérébral. Elle est contenue dans le canal rachidien (canal formé par la superposition des foramens vertébraux), qui la soutient et la protège. Elle est constituée de neurones et de cellules gliales. Sa fonction principale est la transmission des messages nerveux entre le cerveau et le reste du corps.
Cellule glialethumb|Des cellules gliales, ici des astrocytes, telles qu'on peut les voir au microscope par coloration de Golgi. Dans le système nerveux, les cellules gliales (parfois nevroglie ou tout simplement glie, du grec grc, « gluant ») sont les cellules qui forment l'environnement des neurones. Elles assurent le maintien de l'homéostasie, produisent la myéline et jouent un rôle de soutien et de protection du tissu nerveux en apportant les nutriments et l'oxygène, en éliminant les cellules mortes et en combattant les pathogènes.
Liquide cérébrospinalthumb|right|300px|Le LCS circule entre la pie-mère et l'arachnoïde. Le liquide cérébrospinal (LCS), ou liquide céphalo-rachidien (LCR) en ancienne nomenclature, est un liquide biologique transparent dans lequel baignent le cerveau et la moelle spinale. Il est contenu dans les méninges, plus précisément entre la pie-mère (qui recouvre le système nerveux central) et l'arachnoïde (qui tapisse le versant interne de la dure-mère), c'est-à-dire dans l'espace sous-arachnoïdien.
Radial glial cellRadial glial cells, or radial glial progenitor cells (RGPs), are bipolar-shaped progenitor cells that are responsible for producing all of the neurons in the cerebral cortex. RGPs also produce certain lineages of glia, including astrocytes and oligodendrocytes. Their cell bodies (somata) reside in the embryonic ventricular zone, which lies next to the developing ventricular system. During development, newborn neurons use radial glia as scaffolds, traveling along the radial glial fibers in order to reach their final destinations.
Système nerveux parasympathiqueLe système nerveux parasympathique ou système vagal ou encore appelé parasympathique est une des trois divisions du système nerveux autonome (SNA) ou viscéral, avec le système nerveux orthosympathique et le système nerveux entérique. Le SNA régule les fonctions corporelles qui ne sont pas sous le contrôle volontaire de l'individu. Le parasympathique, quant à lui, travaille en opposition au système nerveux (ortho)sympathique. Ce dernier activant le corps en réponse à des stimuli stressants.
Système nerveux somatiqueLe système nerveux somatique est la partie du système nerveux périphérique qui commande les mouvements et la position du corps et permet de percevoir par la peau diverses sensations (toucher, chaleur, douleur) et de découvrir par les autres organes des sens le milieu environnant (vision, audition, olfaction). Il est constitué de neurones sensitifs et de neurones moteurs.
Système nerveux autonomeLe système nerveux autonome aussi appelé système nerveux végétatif est la partie du système nerveux périphérique responsable des fonctions non soumises au contrôle volontaire. Il contrôle notamment les muscles lisses (digestion, vascularisation...), les muscles cardiaques, la majorité des glandes exocrines (digestion, sudation...) et certaines glandes endocrines. Le système nerveux autonome contient des neurones périphériques mais aussi centraux.
Système nerveuxthumb|Le système nerveux humain. Le système nerveux (ou système neuronal) est un système biologique animal responsable de la coordination des actions avec l'environnement extérieur et de la communication rapide entre les différentes parties du corps. Les êtres vivants dotés d'un système nerveux sont nommés eumétazoaires. Il exerce un contrôle sur l'ensemble du corps qui se traduit par des actes volontaires ou involontaires, et des sensations qui sont conscientes ou inconscientes.
MotoneuroneLes motoneurones constituent la voie de sortie du système nerveux central ou la voie finale de tout acte moteur. Les corps cellulaires des motoneurones sont situés soit dans le tronc cérébral, soit dans la corne ventrale de la substance grise de la moelle épinière. Chaque motoneurone possède un axone qui part du système nerveux central pour innerver les fibres musculaires d'un muscle. L'ensemble constitué par un motoneurone et les fibres musculaires qu'il innerve constitue une unité motrice.
