Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
Vecteur viralLes vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.
Gene deliveryGene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.
LentivirusLentivirus (du latin lentus « lent ») est un genre de virus de la famille des Retroviridae ayant pour caractéristiques essentielles d'avoir une longue période d'incubation et d'être cytopathogène, c'est-à-dire de tuer les cellules qu'ils infectent. Ce sont des virus enveloppés, nécessitant un contact sexuel entre les organismes infectés pour qu'il y ait transmission. De forme sphérique, ils ont un diamètre allant de 80 à 100 nanomètres.
Substantia nigraLa substantia nigra (substance noire, dite aussi locus niger) est un noyau du système nerveux situé au niveau du mésencéphale et du diencéphale sus-jacent, à la base des crus cerebri et ventralement par rapport au tegmentum. Son nom provient de la couleur des cellules qui composent ce noyau en raison de la présence de neuromélanine. La substantia nigra se subdivise en deux parties principales, la pars compacta d'une part et la pars reticulata d'autre part. La substantia nigra pars compacta est composée de neurones dopaminergiques.
RetroviridaeLes Retroviridae (rétrovirus) sont une famille de virus qui regroupe les sous-familles suivantes : et . Ce sont des virus à ARN monocaténaire de polarité positive infectant les vertébrés. Ils se distinguent notamment par la présence d'une enzyme virale : la transcriptase inverse (TI, ou encore RT pour reverse transcriptase), qui rétrotranscrit leur génome d'ARN en ADN pour être intégré par la suite dans le génome de la cellule hôte. La TI a la particularité de commettre relativement facilement des erreurs, ce qui fait que certains rétrovirus ont une grande variabilité génétique.
VirusUn virus est un agent infectieux nécessitant un hôte, souvent une cellule, dont les constituants et le métabolisme déclenchent la réplication. Le nom virus a été emprunté au par Ambroise Paré au latin . La science des virus est la virologie, et ses experts sont des virologues ou virologistes. On considère de plus en plus les virus comme faisant partie des acaryotes. Ils changent de forme durant leur cycle, passant par deux stades : Une phase extracellulaire sous forme de particule virale.
Ganglions de la baseLes ganglions de la base (autrement appelés noyaux gris centraux ou noyaux de la base) sont un ensemble de structures sous-corticales constitué par des noyaux pairs, interconnectés au niveau télencéphalique (hémisphères cérébraux) et diencéphalique. Leur structure peut varier selon qu'on les définit de manière anatomique ou fonctionnelle.
Pars compactaThe pars compacta (SNpc) is one of two subdivisions of the substantia nigra of the midbrain (the other being the pars reticulata); it is situated medial to the pars reticulata. It is formed by dopaminergic neurons. It projects to the striatum and portions of the cerebral cortex. It is functionally involved in fine motor control. Parkinson's disease is characterized by the death of dopaminergic neurons in this region. In humans, the nerve cell bodies of the pars compacta are coloured black by the pigment neuromelanin.
Souris de laboratoirethumb|upright=1.2|Souris blanches (variété albinos souvent utilisée par les laboratoires). L'expression « souris de laboratoire » désigne un rongeur sentient utilisé dans le cadre de recherches scientifiques ou de tests biologiques, par exemple allergologiques ou cancérologiques. Les laboratoires utilisent également l’expression « modèle murin ». Les souris communes (Mus musculus) ont été et continuent à être beaucoup utilisées comme organismes modèles en biologie, par exemple en génétique, en embryologie, en oncologie, en pharmacologie ou en toxicologie.
SélégilineLa sélégiline est une molécule de la classe des amphétamines, plus précisément dérivée de la méthamphétamine. C'est un inhibiteur irréversible de la monoamine oxydase B (IMAO-B), permettant l'inhibition de la dégradation des catécholamines (adrénaline, noradrénaline et dopamine) et de la sérotonine. Elle agit chez l'humain comme un inhibiteur de la monoamine oxydase B (IMAO-B) et est utilisée pour traiter la maladie de Parkinson.
BiolistiqueLa biolistique est une méthode de transfert direct de gène dans une cellule, afin de créer des organismes transgéniques. C'est la méthode de transfert direct la plus utilisée pour transformer des cellules végétales. Elle consiste à propulser le gène d'intérêt dans les cellules à l'aide d'un canon à ADN, ce qui modifiera l'ADN des cellules. Le terme biolistique dérive d'un jeu de mots avec le mot balistique et le mot biologie. On utilise des microbilles de métal enrobées d’ADN (billes d’or ou de tungstène d'un micromètre de diamètre).
Aire tegmentale ventraleL'aire tegmentaire ventrale (ATV) quelquefois également appelée aire tegmentale ventrale, est constituée d'un groupe de neurones localisés dans le mésencéphale. Une majorité de ces neurones produisent le neurotransmetteur dopamine, alors que d'autres produisent du GABA ou du glutamate. Certains des neurones dopaminergiques libèrent aussi du glutamate ou du GABA, un phénomène appelé "cotransmission". Les neurones dopaminergiques de l'ATV projettent sur de nombreuses régions du cerveau en deux grandes voies : le système mésocortical et mésolimbique.
Virus de la mosaïque du tabacLe virus de la mosaïque du tabac (TMV, Tobacco mosaic virus) est une espèce de virus du genre Tobamovirus (famille des Virgaviridae) dont il est l'espèce-type. C'est le premier virus à avoir été découvert à la fin du . Ce phytovirus, à répartition cosmopolite, infecte de nombreuses espèces de plantes, en particulier le tabac commun (Nicotiana tabacum) et les autres membres de la famille des Solanaceae chez lesquelles il provoque, entre autres, des symptômes de décoloration des feuilles sous forme de mosaïques ou de marbrures.
Pars reticulataThe pars reticulata (SNpr) is a portion of the substantia nigra and is located lateral to the pars compacta. Most of the neurons that project out of the pars reticulata are inhibitory GABAergic neurons (i.e., these neurons release GABA, which is an inhibitory neurotransmitter). Neurons in the pars reticulata are much less densely packed than those in the pars compacta (they were sometimes named pars diffusa). They are smaller and thinner than the dopaminergic neurons and conversely identical and morphologically similar to the pallidal neurons (see primate basal ganglia).
Organisme modèleUn organisme modèle est une espèce qui est étudiée de manière approfondie pour comprendre un phénomène biologique particulier, en supposant que les résultats de ces expériences seront partiellement valables pour la connaissance d'autres organismes. Cela est possible parce que les principes biologiques fondamentaux comme les voies métaboliques, régulatoires, et développementales, et les gènes qui déterminent ces processus, sont proches de ceux observés dans des cellules humaines, qui sont souvent plus difficiles à manipuler.
AlphavirusAlphavirus est un genre de virus appartenant au groupe IV de la classification Baltimore et à la famille des togaviridae. Les Alphavirus, comme tous les autres virus du groupe IV sont des virus à ARN simple brin à polarité positive. Il existe d'Alphavirus, capables d'infecter divers vertébrés comme les humains, les rongeurs, les oiseaux et de grands mammifères tels que les chevaux ainsi que des invertébrés. La transmission entre individus et entre espèces se fait par l'intermédiaire des moustiques ce qui place les Alphavirus parmi des arbovirus (Arthropod-born virus).
Introduction to virusesA virus is a tiny infectious agent that reproduces inside the cells of living hosts. When infected, the host cell is forced to rapidly produce thousands of identical copies of the original virus. Unlike most living things, viruses do not have cells that divide; new viruses assemble in the infected host cell. But unlike simpler infectious agents like prions, they contain genes, which allow them to mutate and evolve. Over 4,800 species of viruses have been described in detail out of the millions in the environment.
Thérapie génique de la rétine humaineLa thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.
Souris« Souris » est un nom du vocabulaire courant qui peut désigner toutes sortes de mammifères rongeurs ayant généralement une petite taille, un museau pointu, des oreilles rondes, un pelage gris-brun et une queue relativement longue. Autrement dit, ce terme ne correspond pas à un niveau précis de la classification scientifique des espèces. Il s'agit d'un nom vernaculaire dont le sens est ambigu en biologie, car il est applicable seulement à une partie des espèces classées dans l'ordre des Rodentia.
