Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
Système immunitaire adaptatifvignette|Schéma simplifié de l'homéostasie et de la réponse immunitaire au niveau de la barrière intestinale. Le système immunitaire adaptatif comprend les lymphocytes T, qui contribuent à l'immunité à médiation cellulaire, et les lymphocytes B, qui sont responsables de l'immunité à médiation humorale. Ces deux populations cellulaires ont des propriétés et des fonctions distinctes des cellules du système immunitaire inné.
Système immunitairevignette|Un lymphocyte, principale composante du système immunitaire adaptatif des vertébrés. Le système immunitaire d'un organisme est un système biologique complexe constitué d'un ensemble coordonné d'éléments de reconnaissance et de défense qui discrimine le soi du non-soi. Ce qui est reconnu comme non-soi est détruit. Il protège l'organisme des agents pathogènes : virus, bactéries, parasites, certaines particules ou molécules « étrangères » (dont certains poisons), mais est responsable du phénomène de rejet de greffe.
Immunité passiveL'immunité passive est le transfert d'anticorps de la mère à son fœtus ou à son nouveau-né ou le transfert artificiel d'une immunité humorale d'un organisme à un autre. Cette immunité est immédiatement active (permise par des anticorps), mais non durable. Chez certaines espèces (dont l'espèce humaine), l'immunité passive est une immunité d'abord apportée au fœtus, in utero, par la mère, via des anticorps transférés au fœtus par le placenta; Après la naissance, le transfert continue brièvement, via le colostrum du lait maternel.
Système immunitaire innévignette|Schéma simplifié de l'homéostasie et de la réponse immunitaire au niveau de la barrière intestinale. Le système immunitaire inné comprend les cellules et les mécanismes permettant la défense immédiate de l'organisme contre les agents infectieux de façon immédiate car elle ne nécessite pas de division cellulaire. Il s'oppose en cela au système immunitaire adaptatif, qui confère une protection plus tardive mais plus durable, et qui nécessite une division cellulaire (lymphocyte B et T).
ImmunizationImmunization, or immunisation, is the process by which an individual's immune system becomes fortified against an infectious agent (known as the immunogen). When this system is exposed to molecules that are foreign to the body, called non-self, it will orchestrate an immune response, and it will also develop the ability to quickly respond to a subsequent encounter because of immunological memory. This is a function of the adaptive immune system.
Immune responseAn immune response is a physiological reaction which occurs within an organism in the context of inflammation for the purpose of defending against exogenous factors. These include a wide variety of different toxins, viruses, intra- and extracellular bacteria, protozoa, helminths, and fungi which could cause serious problems to the health of the host organism if not cleared from the body. In addition, there are other forms of immune response.
Immunité humoraleL'immunité humorale, ou immunité à médiation humorale, est l'immunité adaptative par production d'anticorps. Cette réponse immunitaire se compose de quatre grandes étapes : la reconnaissance de l'antigène et une sélection clonale, la prolifération clonale, la différenciation des lymphocytes B en plasmocytes et la formation de complexe immun pour neutraliser l'antigène. Reconnaissance de l'antigène et sélection clonale : le lymphocyte B étant capable de reconnaître la molécule étrangère sera sélectionné et cette sélection va provoquer l'activation des lymphocytes B.
Immunité (médecine)En biologie et en médecine, l'immunité, est la capacité (naturelle ou acquise) d'un organisme à se défendre contre des substances étrangères et des agents infectieux (bactéries, virus, parasites). C'est l'une des principales lignes de défenses biologiques. Elle est mobilisée pour combattre l'infection et les maladies infectieuses, ou toute intrusion biologique indésirable, tout en présentant une certaine tolérance immunologique (nécessaire pour éviter l'allergie et la maladie auto-immune et empêcher le rejet de l'embryon/foetus par l'organisme de la mère).
Anticorps monoclonalLes anticorps monoclonaux sont des anticorps produits naturellement par une même lignée de lymphocytes B activés ou plasmocytes, reconnaissant le même épitope d'un antigène. Afin de pouvoir être utilisés comme thérapie, ils sont produits grâce à une cellule issue de la fusion entre un lymphocyte B et une cellule cancéreuse (myélome) appelée hybridome. Durant les années 1970, il était connu qu'un cancer (myélome) des cellules B produisait de grandes quantités d'anticorps identiques.
Immunité cellulaireCell-mediated immunity or cellular immunity is an immune response that does not involve antibodies. Rather, cell-mediated immunity is the activation of phagocytes, antigen-specific cytotoxic T-lymphocytes, and the release of various cytokines in response to an antigen. In the late 19th century Hippocratic tradition medicine system, the immune system was imagined into two branches: humoral immunity, for which the protective function of immunization could be found in the humor (cell-free bodily fluid or serum) and cellular immunity, for which the protective function of immunization was associated with cells.
Thérapie génique de la rétine humaineLa thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.
Monoclonal antibody therapyMonoclonal antibody therapy is a form of immunotherapy that uses monoclonal antibodies (mAbs) to bind monospecifically to certain cells or proteins. The objective is that this treatment will stimulate the patient's immune system to attack those cells. Alternatively, in radioimmunotherapy a radioactive dose localizes a target cell line, delivering lethal chemical doses. Antibodies are used to bind to molecules involved in T-cell regulation to remove inhibitory pathways that block T-cell responses.
Virothérapievignette|340px|Illustration d'un exemple de virothérapie (thérapie génique dans ce cas, utilisant un adénovirus comme vecteur)Un nouveau gène est inséré dans un vecteur qui est un adénovirus modifié, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique.
Génie génétiqueLe génie génétique est l'ensemble des outils permettant de modifier la constitution génétique d'un organisme en supprimant, en introduisant ou en remplaçant de l'ADN. Celui-ci peut être introduit directement dans les cellules de l'organisme hôte ou dans des cellules cultivées ex vivo puis réintroduites dans l'organisme. Un prérequis au développement du génie génétique a été la mise au point de techniques recombinantes d'acide nucléique pour former de nouvelles combinaisons de matériel génétique héritable suivies de l'incorporation de ce matériel soit indirectement à travers un système vecteur ou directement par microinjection, macroinjection ou microencapsulation.
Vaccin contre le tétanosLe vaccin contre le tétanos est un vaccin destiné à prévenir le tétanos, une maladie causée par une bactérie de l'espèce Clostridium tetani. L'efficacité du vaccin est importante et ses effets secondaires sont le plus souvent sans gravité. Il fait partie des vaccins recommandés tout au long de la vie. Le tétanos est une toxi-infection aiguë non contagieuse due à une neurotoxine produite par la bactérie Clostridium tetani et responsable d'une atteinte neuromusculaire souvent mortelle.
SérothérapieAppelée également immunisation artificielle passive, la sérothérapie ou sérumthérapie ou plasmothérapie est l'utilisation thérapeutique du sérum sanguin (partie non cellulaire du sang) se caractérisant par l'administration et par l'injection sous-cutanée, intramusculaire ou intra-rachidienne (l'intérieur du liquide entourant la moelle épinière) d'un sérum immunisant. Celui-ci est soit d'origine animale, provenant d'un animal qui a été vacciné contre une maladie infectieuse, soit d'origine humaine.
Drug deliveryDrug delivery refers to approaches, formulations, manufacturing techniques, storage systems, and technologies involved in transporting a pharmaceutical compound to its target site to achieve a desired therapeutic effect. Principles related to drug preparation, route of administration, site-specific targeting, metabolism, and toxicity are used to optimize efficacy and safety, and to improve patient convenience and compliance. Drug delivery is aimed at altering a drug's pharmacokinetics and specificity by formulating it with different excipients, drug carriers, and medical devices.
Genetic engineering techniquesGenetic engineering techniques allow the modification of animal and plant genomes. Techniques have been devised to insert, delete, and modify DNA at multiple levels, ranging from a specific base pair in a specific gene to entire genes. There are a number of steps that are followed before a genetically modified organism (GMO) is created. Genetic engineers must first choose what gene they wish to insert, modify, or delete. The gene must then be isolated and incorporated, along with other genetic elements, into a suitable vector.
Protein productionProtein production is the biotechnological process of generating a specific protein. It is typically achieved by the manipulation of gene expression in an organism such that it expresses large amounts of a recombinant gene. This includes the transcription of the recombinant DNA to messenger RNA (mRNA), the translation of mRNA into polypeptide chains, which are ultimately folded into functional proteins and may be targeted to specific subcellular or extracellular locations.
