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Publications associées (12)

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SOD1 silencing in motoneurons or glia rescues neuromuscular function in ALS mice

Patrick Aebischer, Bernard Schneider, Cylia Cloé Rochat, Christopher Towne, Julianne Bobela, Elisabeth Anne Dirren

Objective: Amyotrophic lateral sclerosis is an incurable disorder mainly characterized by motoneuron degeneration. Mutations in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene account for 20% of familial forms of the disease. Mutant SOD1 exerts multiple pathogenic ...

Wiley-Blackwell2015

Intracerebroventricular Injection of Adeno-Associated Virus 6 and 9 Vectors for Cell Type-Specific Transgene Expression in the Spinal Cord

Patrick Aebischer, Bernard Schneider, Christopher Towne, Veronica Setola, Elisabeth Anne Dirren

In the context of motoneuron diseases, gene delivery as an experimental or therapeutic approach is hindered by the challenge to specifically target cell populations that are widely distributed along the spinal cord. Further complicating the task, transgene ...

Mary Ann Liebert2014

Neuroprotection by Gene Therapy Targeting Mutant SOD1 in Individual Pools of Motor Neurons Does not Translate Into Therapeutic Benefit in fALS Mice

Patrick Aebischer, Bernard Schneider, Christopher Towne, Veronica Setola

A major challenge in neurological gene therapy is delivery of the transgene to sufficient cell numbers in an atraumatic manner. This is particularly difficult for motor neuron (MN) diseases that have cells located across the entire spinal cord, brain stem, ...

Elsevier2010